Медицински експерт на статията
Нови публикации
Лечение на синдрома на Уискот-Алдрих
Последно прегледани: 04.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Първият избор на лечение за синдрома на Уискот-Олдрич е трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT). Процентът на преживяемост при пациенти със синдром на Уискот-Олдрич след HSCT от HLA-идентични братя и сестри е висок до 80%. Трансплантацията от HLA-идентични несвързани донори е най-ефективна при деца под 5-годишна възраст. За разлика от HSCT от HLA-идентичен донор, резултатите от HSCT от частично съвпадащи (хаплоидентични) сродни донори не са толкова впечатляващи, въпреки че много ангорски котки съобщават за 50-60% преживяемост, което е напълно приемливо, предвид лошата прогноза на заболяването без HSCT.
Спленектомията намалява риска от кървене, но е свързана с повишен риск от сепсис. Спленектомията води до увеличаване на броя на циркулиращите тромбоцити и техния размер.
Ако синдромът на Уискот-Олдрич се диагностицира пренатално, тогава, поради риска от вътречерепен кръвоизлив, се препоръчва раждане чрез цезарово сечение.
Тромбоцитни трансфузии трябва да се избягват, освен ако пациентът не е в сериозна смъртна опасност и кървенето може да се контролира консервативно. Кръвоизливите в ЦНС изискват незабавно тромбоцитно преливане. Тромбоцитите и другите кръвни продукти трябва да бъдат облъчени преди трансфузия, за да се предотврати реакцията на присадката срещу гостоприемника.
Тъй като пациентите със синдром на Уискот-Олдрич имат нарушено производство на антитела в отговор на много видове антигени, профилактично лечение с интравенозен имуноглобулин (IVIG) е показано при пациенти с чести инфекции. Тъй като серумните имуноглобулини се катаболизират бързо, оптималната профилактична доза IVIG може да надвиши обичайните 400 mg/ng/месец и инфузиите могат да се прилагат по-често, например веднъж на всеки 2-3 седмици.
Екземата, особено тежката екзема, може да изисква сложно лечение с антибиотици. Стероидните мехлеми и кремове обикновено са ефективни при лечение на екзема, но понякога може да са необходими кратки курсове със системни стероиди. Често антибиотиците подобряват симптомите на екзема, което показва, че в развитието ѝ участва бактериален фактор. Необходимо е да се вземе предвид наличието на хранителни алергии и да се коригира диетата съответно.
В случай на развитие на автоимунен компонент, високи дози IVIG и системни стероиди могат да дадат положителен резултат, след което дозата на стероидите може да бъде намалена.
Прогноза
Средната продължителност на живота на пациентите със синдром на Уискот-Олдрич, без трансплантация на хемопоетичните стволови клетки (HSCT), преди е била 3,5 години, в момента е 11 години, но повечето пациенти живеят повече от 20 години. За съжаление, през третото десетилетие от живота вероятността от злокачествени неоплазми, особено лимфоми, се увеличава значително. След успешна HSCT пациентите се възстановяват напълно, нямат инфекции, кървене и автоимунни заболявания и понастоящем няма увеличение на честотата на злокачествените заболявания.