Медицински експерт на статията
Нови публикации
Лечение на комбинирани имунодефицити на Т и В-клетки
Последно прегледани: 19.10.2021
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Принципи на лечение на тежък комбиниран имунен дефицит
Тежният комбиниран имунен дефицит е спешно състояние при педиатрията. Ако SCID диагностициран през първия месец на живот, адекватно лечение и провеждане алогенна HLA еднакви или haploidentical трансплантация на костен мозък (ВМТ) или хематопоетични стволови клетки (НСТ) гарантира оцеляването на повече от 90% от пациентите независимо от имунодефицит. В случай на по-късна диагноза се развиват сериозни инфекции, които са слабо подлежащи на лечение и оцеляването на пациентите пада рязко.
Веднага след диагностицирането на тежки комбинирани деца имунна недостатъчност трябва да бъде в гнотобиотични условия (стерилна кутия), в случай на свързване на интензивни protieomikrobnaya инфекции, антивирусно и противогъбично терапия, интравенозен имуноглобулин замяна терапия. Така че като ваксинацията БЦЖ се извършва в първите дни на живота, новородени с SCID, и повечето случаи са заразени, и те се развиват БЦЖ Ита различна тежест (от местно или генерализирана инфекция). Инфекцията с BCG изисква назначаване на продължителна интензивна антитуберкулозна терапия. За да се предотврати пневмоцистната пневмония, трябва да се назначи ко-тримоксазол. Трябва да се отбележи, че когато необходимостта от трансфузия на кръвни съставки {пакетирани червени кръвни клетки, тромбоцити), се използва само облъчени и филтруват препарати. В случай на трансфузия на нетретирани еритроцити и тромбоцити се развива посттрансфузията на GVHD.
След TSCC пълната имунологична реконструкция не винаги се развива. Някои пациенти не завършват присаждането на В-клетки и се нуждаят от заместване през целия живот с интравенозен имуноглобулин, но това състояние обикновено не е несъвместимо с живота на имунологичен дефект.
В семейства с история на SCID, пренаталната диагноза е особено важна. Дори ако родителите решат да поддържат бременността, поставянето на пациентите от раждането им в стерилни условия и ранната трансплантация значително подобряват прогнозата. Освен това, в няколко случая на пренатално потвърждаване на SCID, е направена вътрематочна трансплантация на костен мозък от бащата, повечето от тях са били успешни.
Генна терапия
Във връзка с леталността на SCI при отсъствие на THSC и често непълна реконституция в поведението си, пациентите с тежък комбиниран имунен дефицит стават първите кандидати за генна терапия. Към днешна дата тя се провеждаше при 9 пациенти. В същото време, двамата най-млади пациенти от групата развиват левкемия-подобни заболявания след известно време, свързани с мутагенезата, причинена от трансфектирания вектор. Във връзка с това в момента се търси търсенето на по-ефективни вектори за използване в генната терапия.