Медицински експерт на статията
Нови публикации
Лечение на синдрома на Wiskott-Aldrich
Последно прегледани: 19.10.2021
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Първият избор при лечението на синдром на Wiskott-Aldrich е хематопоетична трансплантация на стволови клетки (HSCT). Оцеляването на пациентите със синдром на Wiskott-Aldrich след TRNC от HLA-идентични братя и сестри достига 80%. Трансплантацията от HLA-идентични несвързани донори е най-ефективна при деца под 5-годишна възраст. За разлика ТХСК от HLA-идентични донор, резултатите от ТХСК от частично съвместима (haploidentical), свързани донор не са толкова впечатляващи, въпреки че много ангорска описват преживяемост 50-60%, което е доста приемлива предвид лоша прогноза на заболяването е от ТХСК.
Спленектомията намалява вероятността от кървене, но е придружена от повишен риск от септицемия. Спленектомията води до увеличаване на броя на циркулиращите тромбоцити и увеличаване на техния размер.
Ако диагнозата на синдрома на Wiskott-Aldrich е пренатален, тогава, поради опасността от вътречерепен кръвоизлив, се препоръчва работа с цезарово сечение.
Трансфузията на тромбоцитите трябва да се избягва, ако пациентът няма сериозна заплаха за живота и кървенето може да бъде спряно по консервативен начин. Хеморагиите в централната нервна система изискват незабавна трансфузия на тромбоцитите. Тромбоцитите и другите кръвни продукти трябва да бъдат облъчени преди трансфузията, за да се предотврати трансплантацията срещу гостоприемника в реакцията.
Тъй като пациенти със синдром на Wiskott-Aldrich, наблюдавани производство нарушение антитяло в отговор на много видове антиген, профилактичното лечение чрез интравенозна трансфузия имуноглобулин (IVIG) е показан за пациенти с чести инфекции. Тъй като серумните имуноглобулини бързо се катаболизира, оптималната превантивно IVIG доза може да надвишава обичайните 400 мг / нг / месец и инфузия може да бъде по-често, като например веднъж на всеки 2-3 седмици.
Екземата, особено тежката, може да изисква сложно лечение с употребата на антибиотици. Стероидните мазила и кремове обикновено са ефективни при лечение на екзема, но понякога може да е необходимо да се предприемат кратки курсове на системни стероиди. Често употребата на антибиотици води до подобряване на симптомите на екзема, което показва влиянието на бактериалния фактор върху неговото развитие. Необходимо е да се вземе предвид наличието на хранителни алергии и съответно да се коригира диетата.
6 В случай на развитие на автоимунни компоненти, високи дози IVIG и системни стероиди могат да дадат положителен резултат, след което може да се намали дозата на стероидите.
Перспектива
Средната продължителност на живота на пациентите с синдром на Wiskott-Aldrich без TSCC е била 3,5 години по-рано, в момента е 11 години, но по-голямата част от пациентите живеят повече от 20 години. За съжаление, през третото десетилетие на живота, вероятността от злокачествени новообразувания, особено лимфоми, се увеличава значително. След успеха на TSCS, пациентите напълно се възстановяват, нямат инфекции, кървене и автоимунни заболявания и в момента няма увеличение на честотата на злокачествените заболявания.