Лечение на хронично грануломатозно заболяване

Лечението на пациенти с хронично грануломатозно заболяване включва:

• Предотвратяване на инфекции чрез имунизация и изключване на контактите с възможни източници на инфекция.
• Профилактично използване на постоянен триметоприм-сулфаметоксазол и 5 мг / кг на ден на триметоприм и антигъбични агенти (итраконазол 200 мг / ден. Орално, но не повече от 400 mg / ден.).
• Колкото е възможно по-рано, в случай на инфекциозни усложнения люлее антибактериална и противогъбична терапия в големи дози парентерално. Продължителността на лечението зависи от тежестта на заболяването и може да варира от няколко седмици (с гноен лимфаденит) до няколко месеца (с абсцеси на черния дроб).

В случай на аспергилоза преди прилага продължително лечение с амфотерицин В (за предпочитане липозомен) при доза от 1-1,5 мг / кг на ден. Въпреки това честотата на резистентност на аспергилозата към амфотерицин остава висока, освен това неговият профил на безопасност ограничава употребата на лекарството. Поради това, през последните години, все по-често намирането на нови противогъбични лекарства, които са показали своята дейност и многобройни клинични проучвания на различни групи от имунокомпрометирани пациенти със системни гъбични инфекции - вориконазол (от групата на нови азоли) и каспофунгин (от групата на ехинокандините). В някои случаи се препоръчва комбинирана терапия и с двете лекарства (например при проява на гъбична инфекция след TSCC).

Когато нокардиоза ( Nocardia asteroides ) - висока доза TMP / SMX, неефективността - миноциклин или амикацин + имп. Nocardia brasiliensis - AMK / KL или амикацин + цефтриаксон.

4. Хирургично лечение при появата на повърхностни абсцеси (гноен лимфаденит) - прилагането на този метод е значително ограничено. В абсцеси на черния дроб и белите дробове, в повечето случаи ефективната консервативно лечение с високи дози антибиотици и противогъбични средства, и бързо отваряне често е придружено от гнойни следоперативни рани и образуването на нови лезии. В този случай е възможно дренажът на пункцията на абсцеса при ултразвуков контрол.
5. Използването на гранулоцитна маса, получена от донори, стимулирани от G-CSF.
6. Използването на високи дози грам-интерферон {възрастен доза от 50 г / м ² P / 3 пъти седмично, за деца: телесната повърхност <0.5 m ² до 1.5 мг / кг N / A 3 пъти седмично, с телесна повърхност> 0.5 m ² -50 mcg / m ² n / c 3 пъти седмично) при някои пациенти намалява честотата и тежестта на инфекциозните прояви.
7. При образуване на запушващи грануломи - глюкокортикоиди заедно с антибактериална терапия.

Трансплантация на костен мозък / Хематопоетични стволови клетки

Преди трансплантация на костен мозък (ВМТ) или хематопоетични стволови клетки (НСТ) при пациенти с хронична грануломатозна болест придружени с достатъчно висока степен на недостатъчност. И често това се дължи на pretransplant пациентите Незадоволителното състояние, по-специално, гъбична инфекция, която е известна, заедно с GVHD, е един от водещите места в структурата на смъртността след трансплантация. Въпреки това, наскоро, поради разширяването на арсенал от ефективни противогъбични лекарства и намаляване на честотата на фатални гъбични инфекции, както и поради развитие подходяща технология HCT на (това се отнася, например, новият орган, nonmyeloablative режими инсталации, както и подобряване на HLA-типизиране и, в тази връзка, , по-големи и по-ефективно прилагане на ТХСК от съвпадащи несвързани донори), проблеми НСТ-свързана смъртност при пациенти с хронична грануломатозна болест, съгласно последното те могат да бъдат решени. В много случаи на хемопоетични стволови клетки трябва да се разглежда като предпочитана терапия на болни от с CGD, което позволява да се елиминира основната причина за възникването му. Най-добри резултати се получават в случая на ТХСК от свързаното донор HLA-съвпадащи, най-ранна възраст на пациента е свързано с по-добра прогноза (-малък риск от инфекция и GVHD).

[1], [2], [3], [4], [5], [6], [7]

Генна терапия

Понастоящем активно изследвания, не само експериментален но също клинично, което показва основното възможността за използването на генна терапия, както в Х-свързана, и в автозомни рецесивни форми на хронична грануломатозна болест. Има първите съобщения за успешни случаи на генна терапия при пациенти с хронично грануломатозно заболяване.

Перспектива

Прогнозата за пациенти с хронична грануломатозна болест се е подобрило значително през последните 20 години. Средната продължителност на живота е 20-25 години със смъртност от 2-3% годишно. Прогнозата за пациенти, които имат първите симптоми се появи след една година, значително по-добре, отколкото за тези, при които заболяването започва в ранна детска възраст. Най-висока смъртност се наблюдава в ранното детство. Най-честата причина за смъртта са инфекциозни усложнения. Трябва да се отбележи, че хронично грануломатозно заболяване е клинично хетерогенно заболяване и неговата тежест варира в широки граници. По-специално, това зависи от вида на наследяване на заболяването: предполага се, че пациенти с Х-хромозомата форми априори на хронична грануломатозна болест имат по-лоши в сравнение с пациенти с автозомно-рецесивни форми, но описаните изключения от това правило.

[8], [9]