Медицински експерт на статията
Нови публикации
Болест на Гоше - Лечение
Последно прегледани: 06.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Преди това не е имало специфично лечение за болестта на Гоше. Наскоро обаче е доказана клиничната ефективност на интравенозното приложение на модифицирана плацентарна глюкоцереброзидаза, лиганд-козилирана за селективно улавяне от манозен лецитин върху макрофаги. В този случай се наблюдава намаляване на размера на далака и черния дроб и подобряване на хематологичните параметри. Клиничният ефект е постигнат при използване на по-малки дози от използваните преди това, което позволява намаляване на разходите за лечение.
В случаи на изключително големи слезки, а в някои случаи на тромбоцитопения или придобита хемолитична анемия се извършва спленектомия или резекция на слезката. Пълното отстраняване на слезката води до по-агресивни костни лезии и повишен риск от злокачествени тумори. В бъдеще успешната ензимозаместителна терапия ще елиминира необходимостта от хирургическа интервенция.
При декомпенсирана цироза се извършва чернодробна трансплантация. Тя не елиминира метаболитния дефект и е необходимо дългосрочно наблюдение, за да се оцени степента на повторно натрупване на чернодробни липиди. Извършва се и костно-мозъчна трансплантация (КМТ), но рискът при нея е значително по-висок, отколкото при ензимно-заместителна терапия.
[