Медицински експерт на статията
Нови публикации
Пробив в разработването на лекарства за лечение на кистозна фиброза
Последно прегледани: 23.04.2024
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Харвардските клетъчни биолози от Масачузетската болница са направили пробив в разработването на лекарства за лечение на кистозна фиброза - смъртоносна болест, която отнема около 500 живота годишно в света.
Учените са препрограмирани кожни клетки на пациенти с кистозна фиброза на индуцирани плурипотентни стволови клетки (IPS), които са подобни на ембрионални стволови клетки, и се отглеждат белодробен епител от тях, специфично за пациенти с кистозна фиброза лезии на дихателните пътища.
Тази тъкан учените от Харвард сега могат да растат в неограничени количества. Всички клетки на епитела, получени в лабораторията, съдържат мутации на делта 508, което представлява около 70% от всички случаи на кистозна фиброза и 90% от откритата болест в Съединените щати. В допълнение, неговите клетки също носят мутация G551D, която се среща при 2% от всички пациенти с муковисцидоза.
Работата е извършена под ръководството на Jayaraj Rajagopal и е публикувана в допълнението към списание Cell Stem Cell.
Според един от директорите на Харвард стволови клетки институт (Harvars стволови клетки Институт) Дъглас Мелтън (Douglas Мелтън), "резултатите от това проучване дават възможност да се произвеждат милиони клетки за скрининг на наркотици, и за първи път като цели на експериментални лекарства могат да станат пациенти на хората клетъчни кистична фиброза. "
Епителната тъкан, създадена от Rajagopal и колеги, също осигурява клетки за изследване на респираторни заболявания като астма, рак на белия дроб и хроничен бронхит. Това може да ускори разработването на методи за лечение на тези заболявания.
Коментирайки постигането на групата, Rajagopal казва: "ние не говорим за лечение на муковисцидоза, ние сме само говори за лекарства, които могат да облекчат основен проблем болест - поражение на дихателните епител.
Кистозна фиброза, открита в ранните дни на живота на човек или в ранна детска възраст - причина за ранна смъртност. Понастоящем пациентите могат да живеят до 30 години поради ефективно лечение на съпътстващи инфекции и ранна медицинска генетична диагностика на заболяването. Но въпреки тези постижения успехът при изкореняването на основната причина за муковисцидоза не е чудесен. Дефект на един ген, кодиращ трансмембранен регулатор на проводимостта на белтъчна цистозна фиброза, причинява удебеляване на тайните на жлезите на външната секреция. В резултат на секреция изтичане трудности настъпят промени в респираторния тракт, панкреаса и стомашно-чревния тракт, разстрои ресничест епител.
"Направихме глоба клетъчна линия, за да можете да видите ефективността на лекарства срещу G551D мутация ефекти, и сега сме ангажирани да бъдат проучвани за лекарства, насочени към мутацията Делта 508" - каза Rajagopal.
[