Ново превозно средство за доставка на гени обещава лечение на мозъчни заболявания
Последно прегледани: 14.06.2024
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Проучване на учени от Broad Institute на MIT и Харвардския университет установи, че вектор за генна терапия, използващ човешки протеин, ефективно преминава кръвно-мозъчната бариера и доставя целеви ген в мозъците на мишки с човешки протеин. Това развитие може значително да подобри лечението на мозъчните заболявания при хората.
Генната терапия има потенциала да лекува тежки генетични заболявания на мозъка, за които понастоящем няма лекове и има ограничени възможности за лечение. Въпреки това, съществуващите методи за доставяне на гени, като адено-асоциирани вируси (AAV), не са в състояние ефективно да преминат през кръвно-мозъчната бариера и да доставят терапевтичен материал до мозъка. Това предизвикателство възпрепятства развитието на по-безопасни и по-ефективни генни терапии за мозъчни заболявания в продължение на десетилетия.
Сега изследователи от лабораторията на Бен Деверман създадоха първия публикуван AAV, който е насочен към човешки протеин, за да достави гени до мозъка на мишки с човешки трансферинов рецептор. Този вирус се свързва с човешкия рецептор за трансферин, който е изобилен в кръвно-мозъчната бариера при хората. В ново проучване, публикувано в списание Science, екипът показа, че техният AAV, инжектиран в кръвта на мишки с рецептора за човешки трансферин, навлиза в мозъка на много по-високи нива от AAV, използван в одобрената от FDA генна терапия на централната нервна система, AAV9. Вирусът също така достигна до широк спектър от важни типове мозъчни клетки, включително неврони и астроцити. Изследователите също показаха, че техният AAV е в състояние да достави копия на гена GBA1, който е свързан с болестта на Гоше, деменцията с Телцата на Леви и болестта на Паркинсон до голям брой клетки в мозъка.
Учените предполагат, че техният нов AAV може да бъде по-добър вариант за лечение на разстройства на неврологичното развитие, причинени от мутации на единичен ген, като синдром на Rett или дефицит на SHANK3, както и както за заболявания на лизозомно съхранение, като дефицит на GBA1, и невродегенеративни заболявания, като болестта на Хънтингтън, прионни заболявания, атаксия на Фридрих и едногенни форми на ALS и Паркинсон.
„Откакто се присъединихме към Broad Institute, нашата мисия е да създадем възможности за генни терапии на централната нервна система. Ако този AAV отговаря на нашите очаквания в изследванията върху хора, той ще бъде много по-ефективен от сегашните методи,“ каза Бен Деверман, старши автор на изследването.
Проучването установи също, че новият AAV може значително да подобри доставянето на ген в мозъка в сравнение с AAV9, който е одобрен за лечение на спинална мускулна атрофия при кърмачета, но е сравнително неефективен за доставяне на гени до мозъка на възрастен. Новият AAV достигна до 71% от невроните и 92% от астроцитите в различни области на мозъка.
Учените вярват, че тяхната нова AAV разработка има голям потенциал за лечение на невродегенеративни заболявания и може значително да подобри качеството на живот на пациентите.
Резултатите бяха публикувани в Science.