Изобретението се отнася до метод за лечение на генетични заболявания

За да възстановят функциите на засегнатите имунни и нервни клетки, по-ранните учени използват принципа на "куклата за гнездене" на вирусните клетки. Техниката се основава на въвеждането на гена директно във вируса и на самия вирус в стволовите клетки на кръвта, благодарение на което терапевтичният компонент е доставен на необходимото място.

Съвременната медицина има широк спектър от заболявания, често доста тежки и трудно лечими, появата на които се дължи на генетични неизправности на вроден или придобит характер. Проучването на работата на гените се осъществява чрез молекулярна биология, което ни позволи да потвърдим идеята за генната терапия като възможност да се лекуват сериозни заболявания.

Идеята се основава на необходимостта от заместване на гена с нарушени функции чрез "здравословно" копие. За да извършите това действие позволява вируси, известни с тяхната способност лесно да проникнат в клетките. Според изследователите е достатъчно да се снабди вирусът с необходимия ген, а самият вирус трябва да неутрализира патогенния фактор и да го стартира до засегнатите клетки.

Трудностите, с които се сблъскват учените в изследователския процес, са свързани със сложността на предаването на носещия вирус на "точния адрес", тъй като клетките имат силна защита срещу всякакво враждебно проникване. Дори и след получаване на вируса с гена в желаната клетка, е необходимо да се запази активността на гена, така че да може да се справи с локалния генетичен дефект. Друг проблем е приспособяването на имунната система да възприема копието на гена като безопасно и жизненоважно.

Научният институт в Сан Рафаел (Милано, Италия), според списание "Наука", се справи с всички сложни проблеми. Две статии описват напредъка в лечението на пациенти, страдащи от генетични заболявания - метахроматична левкодистрофия и синдром на Wiskott-Aldrich.

Болестната левкодистрофия е рядка патология, причинена от мутация в ARSA ген. Генът отговаря за оперативността на лизозомите, които изпълняват пречистваща функция в организма. Промените на ниво ARSA се проявяват и като резултат от натрупване и последваща смърт в клетките на вредни вещества. Най-често тези процеси се появяват в мозъка и гръбначния мозък, така че симптоматиката се проявява по-ясно от умствени, нервно-мускулни, сензорни аномалии. Най-трудните ситуации водят до смъртта на пациента няколко години след откриването на първите болезнени симптоми.

Въвеждането на здрав ген в нервната система е доста трудна задача, която учените са помогнали да се решат чрез хемопоетичните стволови клетки на пациента. Тези клетки се намират в структурите на костния мозък или в кръвния поток. В резултат на усилията на медицинския екип от Милано, лентивирус с вграден здрав ARSA ген в стволовите клетки може да достигне до нервната система.

Запазването на активността на гена ARSA се постига чрез осигуряване на хемопоетични клетки с няколко компонента на вируса. В същото време пациентите не са имали странични ефекти върху собствените си кръвни стволови клетки: нито имунни реакции, нито промени в налягането. Протеиновото съдържание в цереброспиналната течност под влиянието на ARSA ген се нормализира през цялата година при всички пациенти.

За да се отървем от синдрома на Wiskott-Aldrich, свързан с дисфункцията на гена и понижаване на защитата на тялото, беше един и същ генетичен и терапевтичен метод.

Авторите на произведенията обръщат внимание на факта, че досега е нарушен само един ген. Болести, включващи поражението на няколко гени, чакат времето си. Но вече е възможно да се каже със сигурност, че използването на стволови клетки на пациента е пробив в лечението на генетични патологии.

[1], [2], [3], [4]