Нови публикации
Нов подход е обещаващ за лечението на фронтотемпорална деменция в предклинични проучвания
Последно прегледани: 02.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Фронтотемпоралната деменция е нелечимо мозъчно заболяване, което причинява загуба на паметта, нарушения на говора и промени в личността. В 5-12% от случаите заболяването се отключва от намаляване на нивата на програнулин. Дефицитът на този протеин води до нарушения в разграждането на протеините, което причинява натрупване на неразтворими токсични протеини. Това от своя страна води до възпаление на мозъка, невронна смърт и значително функционално увреждане на централната нервна система.
Фронтотемпоралната деменция се наследява в 40% от случаите: носителите на съответната генетична мутация неизбежно развиват заболяването. Изследователи от Медицинския факултет на LMU и Германския център за невродегенеративни заболявания (DZNE), в тясно сътрудничество с Denali Therapeutics от Сан Франциско, са разработили нов терапевтичен подход за заместване на липсващия протеин в мозъка. Те публикуваха резултатите си в списание Science Translational Medicine.
Терапевтичен подход
„Вмъкнахме гена на програнулин в генома на вируса“, обяснява д-р Аня Капел, старши изследовател в Биомедицинския център на LMU и един от водещите автори на статията. След това екипът инжектира модифицираните вируси в кръвния поток на миши модели. „Вирусът се насочва към чернодробните клетки, които започват да произвеждат програнулин в големи количества и го секретират в кръвта.“
По този начин подходът избягва директното въвеждане на вируси в мозъка, което носи риск от сериозни странични ефекти.
За да осъществят този периферен подход, изследователите са използвали трик, за да заобиколят кръвно-мозъчната бариера, която обикновено блокира обмена на биомолекули между кръвта и мозъка. Специална „мозъчна совалка“, разработена от Denali Therapeutics, позволява на веществата да се транспортират ефективно през тази бариера.
Значително намаляване на симптомите при миши модел
„След еднократно приложение на вируса проверихме дали симптомите са намалели“, казва професор Доминик Пакет от Института за изследване на инсулт и деменция (ISD), друг водещ автор и член на клъстера за високи постижения SyNergy. Оказа се, че нарушенията в разграждането на протеините, натрупването на неразтворими токсични протеини, възпалението на мозъка, двигателните нарушения и невронната смърт са значително намалени. „Следващата стъпка беше да се проучи дали този подход може да се пренесе върху хора, използвайки модели на стволови клетки.“ И тук се наблюдава значително намаляване на симптомите на заболяването. По този начин изследователите демонстрираха, че форми на фронтотемпорална деменция, основани на частична загуба на програнулин, могат да бъдат лекувани в предклинични изпитвания с помощта на заместителна терапия.
Значението на интердисциплинарното сътрудничество
Такова всеобхватно, мултидисциплинарно изследване е възможно само в екип. „Радвам се, че нашият клъстер за върхови постижения SyNergy ни предоставя уникални възможности в това отношение. В същото време това проучване подчертава важността на засилването на сътрудничеството ни с водещи биотехнологични компании, за да можем да внедрим нашите изследвания в клиничната практика възможно най-бързо в полза на пациентите“, казва професор Кристиан Хаас от Биомедицинския център на LMU, един от водещите изследователи и говорител на SyNergy.