Нови публикации
Клиницистите съобщават за успех при първото изпитване на лекарството при пациент с тромботична тромбоцитопенична пурпура
Последно прегледани: 02.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Екип от изследователи от болница „Massachusetts General Hospital“ използва ново лекарство, за да спаси живота на пациент с имунна тромботична тромбоцитопенична пурпура (iTTP), рядко заболяване, характеризиращо се с неконтролирано образуване на кръвни съсиреци в малки кръвоносни съдове.
Екипът описа първия клиничен случай на употребата на лекарството за лечение на iTTP в New England Journal of Medicine.
„Лекарството е генетично модифицирана версия на липсващия ензим в iTTP и ние показахме, че е в състояние да обърне прогресията на заболяването при пациент с изключително тежка форма на състоянието“, каза водещият автор Паван К. Бендапуди, доктор по медицина, изследовател в отделението по хематология и трансфузионна служба в болница „Massachusetts General Hospital“ и доцент по медицина в Медицинския факултет на Харвард.
ITTP е резултат от автоимунна атака срещу ензима ADAMTS13, който е отговорен за разграждането на голям протеин, участващ в кръвосъсирването. Основната терапия за това животозастрашаващо кръвно заболяване е плазмаферезата, която премахва вредните автоантитела и осигурява допълнителен ADAMTS13.
Плазмаферезата предизвиква клиничен отговор при повечето пациенти, но може да възстанови най-много само около половината от нормалната активност на ADAMTS13. За разлика от това, рекомбинантната форма на човешки ADAMTS13 (rADAMTS13) предлага възможността за значително увеличено доставяне на ADAMTS13.
RADAMTS13 наскоро беше одобрен за пациенти с вродена тромботична тромбоцитопенична пурпура, която се среща при пациенти, родени с пълна загуба на гена ADAMTS13.
Остава под въпрос дали rADAMTS13 може да бъде ефективен при iTTP, предвид наличието на инхибиторни анти-ADAMTS13 автоантитела, но Бендапуди и колегите му са получили разрешение от Американската агенция по храните и лекарствата да използват rADAMTS13, предоставен от производителя, съгласно протокол за състрадателна употреба при умиращ пациент с iTTP, резистентна на лечение.
„Открихме, че rADAMTS13 бързо обърна болестния процес при този пациент, въпреки съществуващото убеждение, че инхибиторните автоантитела срещу ADAMTS13 биха направили лекарството безполезно при това състояние“, каза Бендапуди.
„Ние бяхме първите лекари, които използваха rADAMTS13 за лечение на iTTP в Съединените щати и в този случай това помогна за спасяването на живота на млада майка.“
Бендапуди отбеляза, че инфузията с rADAMTS13 потиска инхибиторните автоантитела на пациента и обръща тромботичните ефекти на iTTP. Този ефект се наблюдава почти веднага след прилагането на rADAMTS13, след като ежедневният плазмаферез не е успял да предизвика ремисия.
„Вярвам, че rADAMTS13 има потенциала да замени настоящия стандарт за лечение на остра iTTP. Ще ни трябват по-големи, добре разработени проучвания, за да оценим тази възможност“, каза Бендапуди.
Започнато е рандомизирано клинично изпитване фаза IIb на rADAMTS13 при iTTP.