Клиницистите съобщават за успех при първото изпитване на лекарството при пациент с тромбоцитопенична пурпура
Последно прегледани: 14.06.2024
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Екип от изследователи в Масачузетската обща болница използва ново лекарство, за да спаси живота на пациент с имунна тромботична тромбоцитопенична пурпура (iTTP), рядко заболяване, характеризиращо се с неконтролираното образуване на кръвни съсиреци в малки кръвоносни съдове. Съдове.
Екипът описа първия клиничен случай на лекарството за лечение на iTTP в New England Journal of Medicine.
„Лекарството е генетично модифицирана версия на липсващия ензим в iTTP и ние показахме, че е в състояние да обърне прогресията на заболяването при пациент с изключително тежка форма на заболяването“, каза водещият автор Pawan K. Bendapudi, MD, a изследовател в отдела по хематология и трансфузионни услуги в Масачузетската обща болница и доцент по медицина в Харвардското медицинско училище.ITTP е резултат от автоимунна атака на ензима ADAMTS13, който е отговорен за разграждането на голям протеин, участващ в съсирването на кръвта. Основното лечение на това животозастрашаващо нарушение на кръвообращението е плазмафереза, която премахва вредните автоантитела и осигурява допълнителен ADAMTS13.
Плазмаферезата води до клиничен отговор при повечето пациенти, но може да възстанови най-много само около половината от нормалната активност на ADAMTS13. За разлика от това, рекомбинантна форма на човешки ADAMTS13 (rADAMTS13) предлага потенциал за значително увеличено доставяне на ADAMTS13.
RADAMTS13 наскоро беше одобрен за пациенти с вродена тромботична тромбоцитопенична пурпура, която се появява при пациенти, родени с пълна загуба на гена ADAMTS13.
Остава под въпрос дали rADAMTS13 може да бъде ефективен при iTTP предвид наличието на инхибиторни анти-ADAMTS13 автоантитела, но Бендапуди и колегите му получиха одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата да използват rADAMTS13, предоставено от производителя на протокола, за състрадателна употреба при умиращ пациент с устойчив на лечение iTTP.
„Открихме, че rADAMTS13 бързо обърна болестния процес при този пациент, въпреки текущото убеждение, че инхибиторните автоантитела срещу ADAMTS13 биха направили лекарството безполезно при това състояние“, каза Бендапуди.
„Ние бяхме първите лекари, които използваха rADAMTS13 за лечение на iTTP в Съединените щати и в този случай това помогна за спасяването на живота на млада майка.“
Бендапуди отбеляза, че инфузията на rADAMTS13 потиска инхибиторните автоантитела на пациента и обръща тромботичните ефекти на iTTP. Този ефект се наблюдава почти веднага след приложението на rADAMTS13, след като ежедневната плазмафереза не успя да предизвика ремисия.
"Вярвам, че rADAMTS13 има потенциала да замени сегашния стандарт за грижа за остър iTTP. Ще ни трябват по-големи, добре проектирани проучвания, за да оценим тази възможност", каза Бендапуди.
Започна рандомизирано фаза IIb клинично изпитване на rADAMTS13 при iTTP.