Хората са имунизирани срещу CRISPR

Вероятно повечето читатели знаят за съществуването на геномния редактор CRISPR, около който отдавна се водят научни дискусии и са направени различни открития. Както обаче уверяват експерти от Станфордския университет, някои хора са способни да имат имунна защита срещу въвеждането му в ДНК и това прави използването на тази технология непрактично.

Учени от Станфордския университет направиха неочаквано откритие по време на своите изследвания: по-голямата част от човечеството има имунна защита срещу метода за генетично редактиране CRISPR.
Експертите анализираха кръвта на повече от двадесет новородени бебета и дванадесет доброволци на средна възраст. Анализът взе предвид съдържанието на антитела от протеиновия тип Cas9 - това е видът, използван за ревизия и срязване на ДНК спиралата. Експертите видяха, че повече от 65% от изследваните лица имат Т-клетки, които създават защита срещу влиянието на Cas9. Откритието на

специалистите показва, че генетичното лечение, свързано с премахването на мутации, няма да доведе до успешен резултат и не може да се използва по отношение на хората. Защитният процес ще блокира възможността за използване на метода CRISPR, който би трябвало да помогне за лечението на сериозни заболявания. „Освен това, имунитетът може да провокира развитието на значителна интоксикация на човешкото тяло“, казва д-р Матю Портеус.

Въпросът е, че по-популярният протеинов тип Cas9, активно използван в изследвания, свързани с CRISPR, се получава от двойка микроорганизми - Staphylococcus aureus и Streptococcus pyogenes. Това са бактериите, които систематично навлизат в човешкото тяло, така че човешката имунна система „ги познава по зрение“.

Има обаче решение на този проблем. Вероятно учените ще започнат да разработват допълнителни усъвършенствани технологии, които ще използват микроби, които не са в списъка на „честите гости“ в човешкото тяло. Например, възможно е да се използват микроорганизми, живеещи в дълбините на хидротермалните извори. Като алтернатива, техниката за in vitro генетично редактиране на клетъчни структури може да се окаже успешна.

Учените използваха „генетичния нож“ - технологията CRISPR - съвсем наскоро. Задачата на специалистите беше да лекуват пациенти от синдрома на Хънтър - сложна, макар и рядка, генетична патология. На болния човек бяха инжектирани няколко милиарда копирани коригиращи гени, в комбинация със специален „инструментариум“, който реже ДНК спиралата. Планирани бяха допълнителни експерименти, в които трябваше да участват още пациенти - вероятно страдащи от други сериозни заболявания. Например, те биха могли да станат пациенти с фенилкетонурия или заболяване като хемофилия B.
Напредъкът и резултатите от работата бяха публикувани в bioRxiv, както и в MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]