Нови публикации
Изкуствените хромозоми могат да помогнат за справяне с наследствените болести
Последно прегледани: 01.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Според пресслужбата на Института за стволови клетки, учени от Центъра за изграждане на хромозоми, разположен в университета Тотори в Япония, са успели да получат изкуствени човешки хромозоми, които могат да бъдат използвани за генна или клетъчна терапия за премахване на наследствени заболявания.
Професор Мицуо Ошимура, който заема поста директор на Центъра, от много години провежда сериозни изследвания в областта на лечението на заболявания с наследствен характер чрез въвеждане на изкуствени хромозоми на така наречените индуцирани плурипотентни стволови клетки, които се образуват от развити соматични клетки чрез използване на метода на експресиране на набор от четири гена (транскрипционни фактори).
Изследователят стигна до заключението, че предложеният от него метод позволява лечението на заболявания като мускулна дистрофия на Дюшен, опасно заболяване на нервно-мускулната система, при което настъпват промени в мускулните влакна. Причината за това заболяване се счита за мутация на гена, свързан с процеса на синтез на специален протеин - дистрофин. А симптомите са забележими още през първите години от живота и представляват сериозна заплаха за здравето.
Професор Ошимура е провел експериментите си върху мишки, защото този метод за получаване на фактически доказателства за ефективността на определени методи на лечение, фармацевтични продукти и медицинско оборудване е най-подходящ за висококачествени изследвания и не изисква допълнително оборудване, като например инсталация за обезвреждане на медицински отпадъци, множество диагностични апарати и средства за наблюдение на състоянието на пациентите.
Експериментите потвърдиха, че генната терапия, базирана на използването на изкуствени хромозоми, активно насърчава нормализирането на мускулната тъкан при мишки. Идеята зад новия метод е да се конструира хромозома, която трябва да носи желания ДНК фрагмент в „коригирана“ форма – без мутация. След това хромозомата се поставя в подготвена стволова клетка, която действа като носител на „правилния“ ген. След това, в процеса на култивиране, се получават нови клетки, които могат да бъдат трансплантирани в органи или тъкани, увредени от заболяването.
Експертите смятат, че новата технология има голямо бъдеще, тъй като може да се използва за въвеждане на големи участъци от ДНК в клетките, без да се страхува за целостта на съществуващия геном. Предимствата на изкуствено създадените хромозоми пред вирусните или други векторни системи са техният огромен генетичен капацитет, стабилност на митотично ниво, липса на заплахи за генома на гостоприемника и способността за отстраняване на модифицирани хромозоми от клетките.
[