Нови публикации
За първи път е одобрена генна терапия за лечение на заболяване
Последно прегледани: 01.07.2025
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Предстои знаково събитие в европейската медицинска история: първото одобрение за практическото приложение на генната терапия за лечение на наследствено заболяване.
Европейската агенция по лекарствата препоръча лечението за рядко генетично заболяване, което прави пациентите неспособни да усвояват мазнини.
Въз основа на тази препоръка Европейската комисия трябва да вземе окончателно решение относно допустимостта на този метод на лечение.
Принципът на генната терапия е прост: ако се открие дефект в някоя част от генетичния код на човек, той се замества с лабораторно създаден генетичен материал с желаните свойства.
В действителност обаче нещата не са толкова прости. По време на клинични изпитвания в САЩ тийнейджърът Джеси Гелсингер почина, а други пациенти се разболяха от левкемия.
В момента методите на генна терапия не се използват в Европа или САЩ.
Първата генна медицина
Комитетът по лекарствените продукти на Европейската медицинска комисия преразгледа употребата на лекарствения продукт Glybera за лечение на болестта на Бюргер-Груц, наследствен дефицит на липопротеин липаза.
Този синдром засяга един на милион души. Страдащите имат увредена генна структура, която е отговорна за разграждането на мазнините в храносмилателния тракт.
Това води до натрупване на мазнини в кръвта, болка в слабините и остър панкреатит.
Досега единственият начин за облекчаване на състоянието на такива пациенти беше строга диета без мазнини.
Новото лечение използва вирус, който заразява мускулната тъкан и въвежда копие на непокътнатия ген в тялото.
Препоръчва се за пациенти, страдащи от остро възпаление на панкреаса, панкреатит и които не се повлияват от диета.
Заместване на дефектен ген
Производителят на новото лекарство, фармацевтичната компания UniQure, заяви, че решението е знаково събитие за пациентите и за медицината като цяло.
Главният изпълнителен директор на компанията, Йорн Алдаг, заяви: „Пациентите с дефицит на липопротеин липаза се страхуват да ядат нормална храна, защото това може да доведе до остро и изключително болезнено възпаление на панкреаса, което често завършва с хоспитализация.“
„Сега – за първи път в историята – е създаден метод на лечение, който не само намалява риска от възпаление, но и има дългосрочен благоприятен ефект върху състоянието на пациента“, добави той.
Китай стана първата страна в света, която официално одобри използването на методи за генна терапия.
[