Генната терапия е одобрена за лечение на заболявания
Последно прегледани: 23.04.2024
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
В медицинската история на Европа ще се случи епохално събитие - първото одобрение на практическото приложение на генната терапия за лечение на наследствено заболяване.
Европейската медицинска агенция препоръча използването на този метод за лечение на рядко генетично заболяване, което лишава пациентите от способността да метаболизират мазнините.
Въз основа на тази препоръка Европейската комисия трябва да вземе окончателно решение относно допустимостта на този метод на лечение.
Принципът на генната терапия е прост: ако в някаква част от човешкия генетичен код се открие дефект, той се заменя с генен материал с желаните свойства, създадени в лабораторията.
В действителност обаче не всичко е толкова просто. В клиничните проучвания тийнейджърът Джеси Гелсингер умира в САЩ и други пациенти стават болни от левкемия.
Понастоящем нито в Европа, нито в американските методи за генна терапия не се прилагат.
Първото генно лекарство
Комитетът за медицински продукти към Европейската медицинска комисия преразгледа употребата на лекарството Glybera за лечение на болестта на Buerger-Grütz, дефицит на наследствен липопротеин липаза.
Този синдром се среща в един милион души. Пациентите имат повредена генна структура, която е отговорна за разграждането на мазнините в храносмилателния тракт.
Това води до натрупване на мазнини в кръвта, интуинални болки и остър панкреатит.
Единственият начин да се облекчи състоянието на такива пациенти досега беше най-стриктната диета без мазнини.
Новото лечение се основава на използването на вирус, който инфектира мускулната тъкан и инжектира копие на непокътнатия ген в тялото.
Препоръчва се при пациенти, които страдат от остро възпаление на панкреаса, панкреатит и които не отговарят на диетата.
Замяна на дефектен ген
Производителят на новото лекарство, фармацевтичната компания UniQure, заяви, че това решение е забележително събитие за пациентите и за медицината като цяло.
Главен изпълнителен директор на Йорн Aldag заяви: "Пациенти с дефицит на липопротеин липаза се страхуват да ядат нормално хранене, защото това може да доведе до остра и изключително болезнено възпаление на панкреаса, което често води до хоспитализация."
"Сега - за първи път в историята - е разработен метод на лечение, който не само намалява риска от възпаление, но има и дългосрочен благоприятен ефект върху състоянието на пациента", добави той.
Китай стана първата страна в света, която официално разреши използването на генна терапия.
[