Ново лекарство може да забави развитието на болестта на Алцхаймер, но могат ли пациентите да го получат?

Вълнуваща новина за пациентите с Алцхаймер и техните семейства: Консултативен съвет на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) единодушно препоръча одобрението на лекарството донанемаб на Eli Lilly & Co. Ако лекарството получи одобрението на агенцията по-късно тази година, то ще бъде второто лекарство, насочено към амилоидните плаки в мозъка, свързани с болестта, която уврежда паметта.

И все пак, този месец ни напомни за предизвикателствата, свързани с доставянето на тези лекарства до тези, които ще се възползват най-много, както и за многото отворени въпроси за това как най-добре да се използват.

При оценката на данните за донанемаб, съветниците на FDA не се фокусираха много върху това дали лекарството е ефикасно – всички експерти се съгласиха, че данните категорично показват, че то може да забави прогресията на заболяването. Те прекараха по-голямата част от времето си в обсъждане на това за кого е ефикасно и как трябва да се използва.

Въпроси относно употребата на нови лекарства

Тези въпроси са особено важни в област, която вече се бори с нови класове лекарства. Както обясних миналата година, когато Leqembi на Biogen и Eisai стана първото антиамилоидно лекарство, получило пълно одобрение от FDA, тези терапии изискват внимателна и сложна координация между доставчиците на здравни услуги.

Пациентите се нуждаят от ПЕТ сканиране за амилоиден анализ, за да потвърдят заболяването, генотипизиране, за да разберат риска от странични ефекти, редовни лекарствени инфузии и чести ЯМР за наблюдение на подуване или кървене в мозъка.

И докато експертите по болестта на Алцхаймер работят усилено за създаването на инфраструктура за идентифициране и лечение на подходящи пациенти, прилагането на тези лекарства все още е в етап на разработка.

„Трябва да намерим по-мащабируем начин да направим лечението достъпно за повече хора“, казва Ерик Райман, изпълнителен директор на Института за болестта на Алцхаймер „Банър“.

Проблеми в клиничните изпитвания

Има много практически предизвикателства пред възпроизвеждането на умния подход на Лили в тяхното клинично изпитване.

Разработчиците на лекарства имат дълга история на неправилен подбор на пациенти за клинични изпитвания на Алцхаймер - в ранните етапи те са включвали хора с обща деменция, но не и със специфичното заболяване, което наричаме Алцхаймер; наскоро резултатите им бяха объркани от хора, чието заболяване е било твърде напреднало, за да могат лекарствата да окажат голямо влияние, или чието заболяване е било твърде ранно, а когнитивният спад твърде бавен, за да покаже ясна полза от лечението.

Лили търсеше хора между тези две групи – пациенти, чието заболяване е било в ранен стадий, но достатъчно напреднало, за да се появят влошаващи се симптоми. За да открие тази популация, компанията използва специализирано изобразяване на мозъка, за да търси амилоид и тау – два характерни протеина, свързани с болестта на Алцхаймер, които заедно са свързани с вероятността от когнитивен спад.

Но това, което помогна да се докаже ефективността на лекарството, също така представлява предизвикателство за употребата му в лекарските кабинети. Докато образната диагностика на амилоида става все по-широко достъпна в САЩ, образната диагностика на тау протеина не е. Освен това, проучването не е разполагало с много данни за хора с ниски или много ниски нива на тау протеин, което поставя под съмнение употребата на донанемаб при тези пациенти.

Консултативни препоръки на FDA

В крайна сметка, съветниците на FDA заключиха, че всички пациенти, независимо от нивата на тау протеина, ще се възползват от донанемаб. Те също така ясно заявиха, че изискването за тау тестване за предписване на лекарството би допълнително увеличило и без това високите бариери за достъп. FDA трябва да вземе предвид и двете препоръки при разработването на насоки за употребата на донанемаб.

Лили също така проучи какво би се случило, ако хората спрат да приемат лекарството, след като амилоидът бъде изчистен от мозъка им, което би отворило възможността за лечение с ограничено време, а не за цял живот. На теория, по-малката употреба на скъпо лекарство в претоварена здравна система би била голяма победа за пациентите, застрахователите и здравната система като цяло.

Въпреки че резултатите им бяха окуражаващи – пациентите, които са приемали плацебо, след като нивата на амилоид са спаднали, са продължили да наблюдават забавяне на прогресията на заболяването – проучването все още не е изяснило как подходът ще работи на практика. Например, кога и колко често ще са необходими специални сканирания, за да се определи дали мозъкът е чист от амилоид? Колко често ще е необходима образна диагностика, за да се открие връщането на плаките? И колко курса терапия ще са необходими?

Дългосрочни данни и бъдещи перспективи

Тези неизвестни контрастират с начина, по който се използва лекарството Leqembi на Biogen и Eisai. Това лечение в момента се предписва за неопределено време.

Дългосрочните данни за двете лекарства в крайна сметка ще помогнат да се определи кой от тези два подхода е най-разумен. Но дори и без това, наличието и на двете лекарства на пазара би трябвало да разшири достъпа за пациенти, които са чакали твърде дълго за по-добри лечения. Това е нещо, което си струва да се отпразнува.