Клетъчната терапия, използвана за лечение на рак, започва да се тества срещу автоимунни заболявания

Онкологичният център „Силвестър“, част от Медицинския факултет „Милър“ към Университета в Маями, се присъедини към 40 други центъра в САЩ и Европа като участник в едно от първите клинични изпитвания в страната на клетъчна терапия за автоимунни заболявания.

Въпреки че CAR T клетъчната терапия е разработена за лечение на пациенти с B-клетъчни лимфоми, изследователите скоро осъзнават, че тя може да има приложения извън онкологията.

„Според мен, ние сме на пресечната точка между терапията на рака и лечението на други сериозни заболявания“, каза д-р Деймиън Грийн, председател на катедрата по трансплантация на стволови клетки „Рон и Недра Калиш“, професор по медицина и ръководител на отдела за трансплантация и клетъчна терапия в „Силвестър“.

„Видяхме скокове и граници в рака и клетъчната терапия. Сега сме в една от онези точки, където виждаме наистина драматични резултати. Пренасянето на тези знания в лечението на автоимунни заболявания е огромна възможност да помогнем на други пациенти, изправени пред сериозни, животозастрашаващи състояния.“

Обща основа - В клетки

Въпреки че лимфомът и автоимунните заболявания са различни по природа, те имат едно общо нещо: В-клетки.

Тези имунни клетки стават злокачествени при много видове лимфоми. Но те са също така „фабрики за антитела“ – и могат да произвеждат антитела, които атакуват собствените тъкани на тялото при автоимунни заболявания.

Изследователи са започнали да тестват CAR T терапия в малки групи пациенти с хронични автоимунни заболявания. Резултатите са поразителни: След като терапията убива B-клетките, новите B-клетки се връщат здрави, без самонасочените антитела, характерни за автоимунните заболявания.

Учените наричат това „имунологично нулиране“. Ако това се потвърди в по-нататъшни проучвания, това би могло да означава, че една доза клетъчна терапия може да излекува автоимунни заболявания. Нещо повече, регенерацията на В-клетките протича по-бързо при автоимунни пациенти, отколкото при пациенти с рак.

Иновативни клинични изследвания

CAR T терапията, използвана в това проучване, е насочена към CD19 протеина, който се намира на повърхността на В клетките.

При тази терапия имунните клетки на пациента се модифицират генетично, така че да могат да разпознават и унищожават анормални клетки. В случай на В-клетъчни лимфоми, както злокачествените, така и здравите В-клетки се убиват. Но здравите В-клетки в крайна сметка се регенерират, в много случаи без признаци на рецидив на рака.

В проучването са включени пациенти със:

• системен лупус еритематозус;
• системна склероза (склеродермия) - автоимунно заболяване, което причинява образуване на белези и удебеляване на кожата;
• полимиозит, автоимунно заболяване, което причинява мускулна слабост.

Първият пациент с автоимунно заболяване наскоро получи инфузия на CAR T в Силвестър. Втори пациент със склеродермия ще бъде лекуван скоро.

Първата инфузия на CAR T за пациент с автоимунно заболяване напомни на д-р Лазарос Лекакис, професор по трансплантация и клетъчна терапия, за деня, в който екипът му за първи път лекува пациент с рак с клетъчна терапия.

И двамата пациенти (със склеродермия и лимфом) са имали неврологични странични ефекти от Т-клетките. Вече е известно, че подобни ефекти са често срещани и лечими.

„Преди десет години не знаехме какво наблюдаваме“, каза д-р Лекакис, клиничен професор, който ръководеше проучването Sylvester. „Сега знаем какво да правим.“

Пациентът със склеродермия се възстанови бързо от страничните ефекти и наскоро беше изписан от болницата.

Защо онколозите са лидери в лечението на автоимунни заболявания

„Именно истории като тези показват защо онколозите и специализираният персонал в отделението за трансплантация и клетъчна терапия са начело на тази задача“, каза д-р Грийн. „Тези лекари имат богат опит в лечението с клетъчни терапии и справянето с техните странични ефекти.“

„Хората, които могат да направят това, са тук, в Силвестър. Знаем как да се справяме със страничните ефекти и токсичността. Знаем как да управляваме тези лекарства, а това е доста сложно.“

Следващи стъпки

Центърът на Силвестър скоро ще участва във второ клинично изпитване на CAR T терапия, предназначена изключително за пациенти с лупус. Д-р Лекакис и колегите му също така водят разговори с невролози от Медицинския факултет „Милър“ относно изпитвания за лечение на автоимунни неврологични заболявания като множествена склероза.

Въздействието на доброволците надхвърля онкологията

Разширяването на клетъчната терапия към заболявания отвъд рака подчертава не само иновациите на изследователите и лекарите, но и щедростта на онкоболните, каза д-р Грийн. Успехът на CAR T терапията е станал възможен благодарение на пациенти, които са се включили доброволно в ранните клинични изпитвания, въпреки несигурността относно нейната ефективност.

„Когато казваме на пациентите: „Не знаем дали това ще ви помогне“, отговорът, който най-често чувам, е: „Разбирам, но може би ще помогне на следващия човек“, каза д-р Грийн. „Те обикновено говорят за следващия човек със същата диагноза. Но се оказва, че помагат на много по-широка група хора.“